CAR-T：已获批治疗（美国FDA批准7种，日本等国也已批准用于部分血液肿瘤） CAR-NK：临床试验阶段——截至原文确认日尚无获批产品
CAR-NK与CAR-T的区别，首先在于“同样的靶向装置（CAR）装在了哪一种免疫细胞上”。CAR-T在美国、日本等国已获批用于部分血液肿瘤；CAR-NK因严重副作用负担较小、可预先制备等优势，研究日益增多，但目前仍处于临床试验阶段。本文根据海外论文以及美国FDA和日本官方发布的信息，比较两种疗法的原理、副作用、制备方式与审批现状。
什么是CAR，T细胞与NK细胞有何不同
CAR是“嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor）”的缩写。它是在实验室中设计的人工受体，用于识别癌细胞表面的特定标志物（例如淋巴瘤的CD19、多发性骨髓瘤的BCMA），通过基因导入的方式装到免疫细胞上。简单来说，就是给免疫细胞装上“目标探测器”。
T细胞属于“适应性免疫”，一旦识别目标就能长期存活并大量增殖。NK细胞（自然杀伤细胞，natural killer cell）属于“先天性免疫”，无需事先学习即可攻击异常细胞，在体内停留的时间相对较短。2024年发表于Frontiers in Immunology的比较综述指出，即使装上相同的CAR，这种性质差异也会带来疗效持续时间和副作用表现的不同。
另一个重要区别是细胞来源。目前获批的CAR-T大多是通过单采（apheresis）收集患者本人的T细胞、逐例制备的“自体定制型”产品。CAR-NK则可来自他人血液、脐带血、名为NK-92的细胞系或诱导多能干细胞（iPS细胞）等，目标是预先制备并冷冻保存的“现货型（off-the-shelf）”疗法。
CAR-T与CAR-NK一览比较
| 项目 | CAR-T | CAR-NK |
|---|---|---|
| 细胞来源 | 主要为患者本人T细胞（单采） | 他人血液、脐带血、NK-92细胞系、iPS细胞等 |
| 制备方式 | 每位患者单独制备，需要时间 | 以现货型为目标，但基因导入效率较低，大规模扩增较难 |
| 细胞因子释放综合征（CRS） | 风险相对较高 | 已报告试验中较低 |
| 神经毒性（ICANS） | 主要副作用之一 | 已报告试验中少见 |
| 移植物抗宿主病（GVHD） | 若用他人细胞制备则风险高 | 即使用他人细胞风险也很低 |
| 体内持续时间 | 较长 | 较短——最大的课题 |
| 审批阶段 | 美国FDA批准7种，日本自2019年起批准 | 尚无获批产品，处于临床试验 |
出处：Andrea AE等，Frontiers in Immunology 2024年综述／美国FDA已批准细胞与基因治疗产品清单（截至2026-09-17）。综述作者指出，两种疗法的临床阶段不同，直接比较并不完全公平。
细胞因子释放综合征是指输入的免疫细胞同时被激活、释放大量炎症物质，引起高热、低血压等反应；ICANS是指免疫细胞治疗后出现的意识下降、语言障碍等神经系统异常。CAR-NK在这些副作用方面看来确有优势，但接受治疗的患者人数仍少，罕见副作用尚未得到充分评估。
目前的人体试验结果
CAR-T已用于大量患者。据上述综述汇总，侵袭性B细胞淋巴瘤的完全缓解率为40%～54%，复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病为71%～81%；针对BCMA的CAR-T治疗多发性骨髓瘤的缓解率为73%～98%。但在复发患者中，有30%～70%出现癌细胞丢失或减少靶标的现象。
CAR-NK最具代表性的早期结果，是美国MD安德森癌症中心研究团队于2020年在NEJM发表的I/II期试验。共11名患者（复发或难治性非霍奇金淋巴瘤6名、慢性淋巴细胞白血病5名，既往治疗中位数为4种）接受了一次由脐带血制备的CD19 CAR-NK输注。
| 项目 | 结果（原文数值） |
|---|---|
| 缓解 | 11名中8名（73%） |
| 完全缓解 | 7名（淋巴瘤4名、慢性淋巴细胞白血病3名） |
| CRS、神经毒性、GVHD | 未观察到（尽管细胞的HLA不相合） |
| 3～4级血细胞减少 | 10名（淋巴细胞、中性粒细胞减少） |
| 细胞持续 | 以低水平检出12个月以上 |
出处：Liu E等，N Engl J Med 2020（DOI 10.1056/NEJMoa1910607）。仅11名患者的早期试验，规模不足以确认疗效。
采用相同方法治疗37名患者的后续试验（NCT03056339）报告1年总生存率68%、无进展生存率32%，未见明显的CRS、神经毒性或GVHD。无进展生存率32%也意味着相当多的患者在1年内病情再次进展。据综述统计，自2009年以来登记的以癌症为对象的CAR-NK研究约有70项。
审批现状：在美国和日本能接受什么
- 美国：FDA已批准细胞与基因治疗产品清单（截至2026年9月17日）中有7种CAR-T——Abecma、Aucatzyl、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus、Yescarta，没有CAR-NK或NK细胞产品。
- 日本：2019年3月，Kymriah获批用于CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤，成为亚洲首个获批的CAR-T；此后Breyanzi等也获批准。适应证主要为血液肿瘤，尚无获批用于实体瘤的CAR-T。
- 日本的CAR-NK临床试验：京都大学iPS细胞研究所（CiRA）与国立癌症研究中心东医院于2021年启动一项研究者发起的I期试验，将iPS细胞来源、靶向GPC3的CAR-NK类细胞（iCAR-ILC-N101）每周一次、连续4周注入腹腔，对象为已发生腹膜扩散的晚期卵巢透明细胞癌患者（目标6～18名）。官方发布中未报告疗效结果。
部分日本诊所以自由诊疗（self-pay care，公共审批与保险以外的治疗）形式提供的NK细胞疗法，在FTH确认的诊所介绍中，是将患者本人血液中的NK细胞培养后回输的方式。这与导入CAR基因的CAR-NK不同，不能因名称相近就认为具有同样的证据。相关内容见NK细胞疗法信息：免疫功能评估与治疗是不同的服务及NK细胞相关信息。
患者需要确认的事项·可向主治医生提出的问题
- 我的癌症类型和分期是否有已获批的CAR-T？如有，在哪个国家、从第几线治疗开始可以使用？
- 被推荐的治疗是CAR-T、CAR-NK，还是没有基因改造的NK细胞培养疗法？准确的产品名称和成分是什么？
- 如果是CAR-NK临床试验，登记号（ClinicalTrials.gov等）、阶段（I期或II期）和入组条件是什么？
- 若出现CRS或神经毒性，由哪家医院、如何处理？治疗前是否进行清除淋巴细胞的化疗？
- 是否有证据表明可以推迟或替代标准治疗？
常见问题
CAR-NK比CAR-T更好吗？
不能这样说。在目前报告的试验中，CAR-NK的CRS和GVHD较少，但细胞在体内停留时间短、患者人数少，疗效的持久性仍在确认中。CAR-T是已获批的治疗，证据更多。
现在可以在医院接受CAR-NK治疗吗？
截至原文确认日，美国FDA批准清单中没有CAR-NK产品。实际上唯一的途径是参加临床试验，并且需要符合入组条件。
CAR-NK对肺癌、胰腺癌等实体瘤有效吗？
人体数据仍然不足。实体瘤在靶标选择以及细胞进入并存活于肿瘤环境方面都有难度，因此像日本卵巢癌试验这样，仍处于早期临床试验阶段。
日本诊所的NK细胞疗法和CAR-NK是一回事吗？
不是。诊所的NK细胞疗法通常是将本人NK细胞培养后回输的自由诊疗，而CAR-NK是导入了目标探测器基因的细胞，目前只在临床试验中接受评估。
相关文章：NK细胞疗法信息：免疫功能评估与治疗是不同的服务 · 结肠癌免疫治疗获FDA批准：dMMR III期术后阿替利珠单抗
出处
- Andrea AE, Chiron A, Sarrabayrouse G, Bessoles S, Hacein-Bey-Abina S. A structural, genetic and clinical comparison of CAR-T cells and CAR-NK cells: companions or competitors? Frontiers in Immunology 2024
doi.org/10.3389/fimmu.2024.1459818
确认日期：2026-10-18 - Liu E等. Use of CAR-Transduced Natural Killer Cells in CD19-Positive Lymphoid Tumors. N Engl J Med 2020
doi.org/10.1056/NEJMoa1910607
确认日期：2026-10-18 - U.S. FDA. Approved Cellular and Gene Therapy Products
fda.gov — Approved Cellular and Gene Therapy Products
确认日期：2026-10-18 - 日本国立癌症研究中心·京都大学CiRA. iPS细胞来源CAR-NK（GPC3）卵巢透明细胞癌I期试验新闻稿（2021-11-11）
ncc.go.jp/en/information/press_release/20211111
确认日期：2026-10-18 - The Pharma Letter. Japanese approval of Kymriah makes it the first CAR-T cell therapy authorized in Asia（2019-03-26）
thepharmaletter.com
确认日期：2026-10-18
撰写：FTH编辑部，原文确认日 2026-10-18 · 医学审核：不适用
本文是基于公开资料的一般信息，不能代替诊断和治疗。治疗决定请与主治医疗团队商量。
