慢性淋巴细胞白血病新药获FDA批准：匹妥布替尼一线治疗

已获批治疗 — 美国FDA（2026-10-02），未经治疗、无17p缺失的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 日本 — 匹妥布替尼已获批用于套细胞淋巴瘤（2024-06），CLL适应症需确认

这是关于慢性淋巴细胞白血病新药的消息。2026年10月2日，美国FDA批准每日口服一次的靶向药匹妥布替尼（Pirtobrutinib，商品名Jaypirca）用于首次接受治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。在作为批准依据的III期试验BRUIN CLL-313中，2年无进展患者比例为93.4%，高于标准化学免疫治疗（苯达莫司汀+利妥昔单抗）的70.7%。

新批准了什么：口服BTK抑制剂用于首次治疗

慢性淋巴细胞白血病是一种B细胞（淋巴细胞的一种）缓慢增多的血液肿瘤。同一疾病如果主要出现在淋巴结，则称为小淋巴细胞淋巴瘤，治疗方法相同。它是西方国家最常见的成人白血病，在亚洲相对少见，但日本也持续有患者被确诊。

近年来CLL治疗的核心是BTK抑制剂。BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）是B细胞存活和增殖所需的信号蛋白，抑制它可以抑制癌细胞生长。现有的伊布替尼、阿卡替尼、泽布替尼是牢固结合在BTK特定位点（C481）上的“共价结合型”药物。匹妥布替尼以不同方式结合BTK，是非共价（non-covalent）BTK抑制剂，也是FDA批准的该类首个药物，因此对C481位点突变导致原有药物失效的患者也可能发挥作用。

在美国，匹妥布替尼自2023年12月起先用于既往BTK抑制剂治疗后复发的CLL（2025年12月转为完全批准），此次批准将其使用范围扩大到首次开始治疗的阶段。用法为每日一次200mg，可随餐或空腹服用，持续至疾病进展或出现难以耐受的副作用。

适用哪些患者：无17p缺失的初治患者

根据FDA批准文字，适用对象为同时满足以下条件的成人：

• 诊断为慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤
• 此前未接受过针对该病的治疗
• 染色体检查中未发现17p缺失（del(17p)）

17p缺失是指含有TP53基因的染色体区域丢失，这种情况下化疗往往效果不佳，因此在试验设计中未纳入对比。治疗开始前通常要先确认FISH等基因·染色体检查结果。试验按IGHV突变状态（预后指标）平衡分组，获益方向与IGHV状态无关。美国NCCN指南也将匹妥布替尼列为合并心脏疾病的老年患者的选择之一。

BRUIN CLL-313结果：进展或死亡风险降低80%

依据是国际随机III期试验BRUIN CLL-313（NCT05023980）。282名初治患者被分为匹妥布替尼组（141人）和苯达莫司汀+利妥昔单抗（6个周期）组（141人），中位随访28个月。结果发表于《临床肿瘤学杂志》（JCO，Jurczak W等，2025年12月在线发表）。

来源：礼来公司新闻稿（2026-10-02）、ONS对FDA批准的摘要（2026-10-05）、The ASCO Post 2026年2月报道（JCO论文）。无进展生存期由独立评审委员会评估。

“无进展生存”是指疾病没有增大且未死亡的时间。匹妥布替尼组在随访期间一半以上患者未出现进展，因此中位数尚无法计算。总生存期仍处于随访早期，但报告的死亡人数为匹妥布替尼组3人（2.1%），对照组10人（7.1%）。

同时公布的BRUIN CLL-314试验（662人）将匹妥布替尼与现有BTK抑制剂伊布替尼直接比较。总缓解率为87.0%对78.5%，达到非劣效标准；心房颤动/扑动为2.4%对13.5%，更少。

副作用与管理：预防感染和定期验血

BRUIN CLL-313中常见的副作用为上呼吸道感染（27%）、皮疹（22%）和新冠病毒感染（21%）。血液检查中最常见的是中性粒细胞减少（48%）。严重不良反应发生率为28%，以肺炎（5%）为代表。因副作用停药的患者仅4.3%（对照组15.4%），BTK抑制剂需要注意的心房颤动/扑动为1.4%（对照组1.5%）。轻度瘀青或出血倾向报告率为25.7%。

FDA说明书将感染、出血、血细胞减少、心律失常、第二原发癌（主要是皮肤癌）、肝毒性和胎儿风险列为注意事项。实际诊疗中，通过定期验血检查血细胞和肝功能，出现发热等感染症状时尽快联系医生，手术或操作前与医疗团队商量是否暂停服药。部分药物（强效CYP3A抑制剂或诱导剂）会改变血药浓度，因此需告知医生所有正在服用的药物。

在哪些国家可以使用：美国已批准，欧洲建议批准

• 美国：2026年10月2日FDA批准用于无17p缺失的CLL/SLL一线治疗（已获批治疗）。
• 欧洲：2026年6月26日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，建议批准用于所有治疗线的CLL，无论此前是否使用过BTK抑制剂。最终决定由欧盟委员会作出。
• 日本：匹妥布替尼（日本商品名同为Jaypirca）于2024年6月获批用于对其他BTK抑制剂耐药或不耐受的复发/难治性套细胞淋巴瘤，并已在使用中。CLL适应症请通过日本礼来或PMDA的公告确认日本的批准范围。

各国批准范围和医保覆盖不同，如考虑出国治疗，请先确认该国的批准内容和费用。阅读日本医疗信息的方法可参阅其他日本医疗信息。

患者需确认的事项·可以问主治医生的问题

• 我现在需要开始治疗，还是处于观察等待阶段？
• 我的17p缺失、TP53突变和IGHV检查结果如何？
• 持续服用的BTK抑制剂与固定疗程治疗（如维奈克拉联合方案），哪种更适合我？
• 我有心脏病或在服用抗凝药，哪种BTK抑制剂更合适？
• 多久需要验一次血？如何预防感染（疫苗等）？

常见问题

匹妥布替尼与其他BTK抑制剂有什么不同？

伊布替尼等现有药物以共价方式结合BTK的C481位点，而匹妥布替尼以非共价方式结合。因此即使C481突变导致原有药物失效，它也可能发挥作用；此次批准后也可用于首次治疗。

作为慢性淋巴细胞白血病一线治疗，效果如何？

在BRUIN CLL-313中，2年无进展生存率为93.4%，高于苯达莫司汀+利妥昔单抗的70.7%，进展或死亡风险降低80%。总缓解率为94%。

匹妥布替尼有哪些副作用？

常见的有上呼吸道感染、皮疹、新冠病毒感染和中性粒细胞减少。因副作用停药的比例为4.3%，心房颤动为1.4%，与对照组相近。可通过定期验血和留意感染症状来管理。

在日本可以开具匹妥布替尼吗？

在日本，该药于2024年6月获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤并已用于处方。CLL一线治疗的批准范围，请以原文确认日（2026-10-23）后日本礼来和PMDA的最新公告为准。

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来源

• Eli Lilly and Company — FDA approves expanded indication for Lilly's Jaypirca (pirtobrutinib) as first-line treatment for CLL/SLL (2026-10-02)
  investor.lilly.com
  确认日期：2026-10-23
• Oncology Nursing Society (ONS) Voice — FDA approves pirtobrutinib for previously untreated chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (2026-10-05)
  ons.org
  确认日期：2026-10-23
• Jurczak W, Kwiatek M, Czyz J, et al. BRUIN CLL-313: randomized phase III trial of pirtobrutinib versus bendamustine plus rituximab in untreated CLL/SLL. J Clin Oncol 2025 — The ASCO Post summary (2026-02)
  ascopost.com
  确认日期：2026-10-23
• ClinicalTrials.gov — NCT05023980: Pirtobrutinib versus bendamustine plus rituximab in untreated CLL/SLL (BRUIN CLL-313)
  clinicaltrials.gov/study/NCT05023980
  确认日期：2026-10-23
• OncLive — CHMP recommends pirtobrutinib for EU approval in CLL across all lines of therapy (2026-06-26)
  onclive.com
  确认日期：2026-10-23
• 日本礼来 — 匹妥布替尼（Jaypirca）在日本获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤的公告（2024-06-24，日语资料）
  mediaroom.lilly.com
  确认日期：2026-10-23

撰写：FTH编辑部，原文确认日 2026-10-23 · 医学审核：不适用

本文是基于公开资料的一般信息，不能代替诊断和治疗。治疗决定请与主治医疗团队商量。