직장암 면역항암제 FDA 승인: 수술 없이 도스탈리맙 치료

승인 치료 — 미국 FDA 가속승인(2026-10-19), dMMR·MSI-H 2·3기 국소진행 직장암 캐나다·영국·스위스·이스라엘 — 동시 심사 진행 중

직장암 면역항암제 치료에 중요한 소식이 나왔습니다. 미국 FDA는 2026년 10월 19일, 유전자 복구 기능이 떨어진 유형(dMMR 또는 MSI-H)의 2·3기 국소진행 직장암 성인에게 면역항암제 도스탈리맙(Dostarlimab, 제품명 젬퍼리 Jemperli)을 첫 치료로 쓰는 것을 가속승인했습니다. 근거가 된 AZUR-1 시험에서 치료받은 환자의 71%가 도스탈리맙만으로 추가 치료 없이 병의 진행 없이 지냈고, 많은 환자가 항암화학방사선치료와 수술 없이 직장을 보존했습니다.

무엇이 새로 승인됐나: 수술 전 표준치료 대신 면역항암제 단독

국소진행 직장암의 표준치료는 오랫동안 항암화학방사선치료와 항암제, 그리고 직장을 잘라내는 수술을 차례로 받는 방식이었습니다. 효과가 확인된 치료지만, 수술 뒤 장루(인공항문)를 갖게 되거나 배변·배뇨·성 기능이 달라지고, 방사선 때문에 임신 능력에 영향을 받는 경우도 있어 삶의 질 부담이 컸습니다.

이번 승인은 이 순서를 바꿀 수 있는 첫 면역항암제 승인입니다. 도스탈리맙은 면역세포의 브레이크 역할을 하는 PD-1을 막아 몸의 면역이 암세포를 공격하도록 돕는 약입니다. 3주마다 한 번 500mg을 정맥주사로 맞고, 최대 9회(약 6개월)까지 투여합니다. 치료 후 내시경·직장 MRI·CT에서 암이 보이지 않는 상태(임상적 완전관해, cCR)가 되면 수술 대신 정기 검사로 경과를 지켜보는 비수술 관리(watch and wait)로 넘어갑니다.

가속승인은 중요한 중간 결과를 근거로 먼저 사용을 허가하고, 장기 추적 결과로 이익을 계속 확인하는 FDA의 승인 방식입니다. FDA는 이번 신청을 우선심사로 다뤘고, 목표일보다 4개월 앞서 승인했습니다.

어떤 환자가 대상인가: dMMR·MSI-H 2·3기 직장암

대상은 다음 조건을 모두 갖춘 성인입니다.

• 조직 검사에서 dMMR(불일치 복구 결함) 또는 MSI-H(고빈도 현미부수체 불안정성)로 확인된 직장암 — FDA가 인정한 검사로 확인
• 다른 장기로 퍼지지 않은 2기 또는 3기 국소진행 직장암
• 아직 항암·방사선·수술을 받지 않은 경우(AZUR-1 기준)

dMMR·MSI-H는 세포가 DNA 복제 오류를 고치는 기능이 약해진 유형으로, 해외 환자 단체 자료에서는 직장암의 10% 미만으로 소개됩니다. 이 유형은 유전성 대장암인 린치증후군(Lynch syndrome)과 관련된 경우가 많아, 본인과 가족의 유전 상담이 함께 권해지기도 합니다. 진단 때 받은 조직으로 면역조직화학(MMR 단백질) 검사나 MSI 검사를 하면 확인할 수 있으므로, 직장암 진단을 받았다면 이 검사를 받았는지 먼저 확인해 보세요.

AZUR-1과 미국 연구 결과: 다수가 수술 없이 경과 관찰

승인 근거는 국제 다기관 단일군 2상 시험 AZUR-1(NCT05723562)입니다. 치료받은 154명 가운데 독립 중앙 판정으로 평가 가능한 116명의 결과는 아래와 같습니다. 중앙 추적 기간은 26.3개월이었습니다.

출처: 미국 FDA 승인 발표(2026-10-19). 단일군 시험으로, 비교 대상(대조군) 없이 도스탈리맙 치료 결과만 보고했습니다.

완전관해·거의 완전관해에 이른 환자 중 병이 진행한 사람은 없었습니다. 수술을 받은 26명(17%) 가운데 15명은 영상에서 반응이 덜 된 것으로 보여 수술했는데, 이 중 12명은 떼어낸 조직에서 암세포가 남아 있지 않았습니다(병리적 완전관해).

FDA는 미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터가 이끈 연구(NCT04165772)도 함께 검토했습니다. 이 연구의 직장암 환자 50명에서는 12개월 유지 완전관해가 93%, 반응률이 100%였고, 치료 과정에서 항암화학방사선치료나 직장 수술을 받은 환자는 없었습니다. 3년 이상 추적한 27명 가운데 국소 재발은 1명이었고, 이 환자는 림프절 절제로 치료됐습니다. 같은 연구팀은 2025년 NEJM에 직장암 49명 전원이 완전관해에 이르렀고 2년 무재발생존율이 96%였다고 보고했습니다.

부작용과 관리: 면역 관련 증상을 조기에 확인

2022년 NEJM에 실린 초기 연구(16명 안전성 분석)에서는 발진(31%), 피부 가려움(25%), 피로(25%), 메스꺼움(19%)이 흔했고 3등급 이상 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 다만 PD-1 억제제는 면역이 정상 장기를 공격하는 면역 관련 이상반응(갑상선 기능 변화, 폐렴, 장염, 간염 등)을 일으킬 수 있어, FDA 라벨에도 면역 관련 이상반응, 주입 관련 반응, 동종 조혈모세포이식 합병증, 태아 독성에 대한 주의가 들어 있습니다. 치료 중에는 정기 혈액 검사(갑상선·간 기능 등)로 확인하고, 설사·기침·심한 피로 같은 변화가 생기면 바로 의료진에게 알리면 대부분 스테로이드 등으로 관리할 수 있습니다.

비수술 관리로 넘어간 뒤에는 내시경·MRI 정기 검사가 매우 중요합니다. 재성장이 발견되더라도 그때 수술 등 표준치료로 이어갈 수 있도록 검사 일정을 지키는 것이 이 치료의 핵심입니다.

어느 나라에서 받을 수 있나: 미국 승인, 4개국 동시 심사

• 미국: 2026년 10월 19일 FDA 가속승인(승인 치료).
• 캐나다·영국·스위스·이스라엘: FDA와 함께 심사하는 국제 협력 제도(Project Orbis)로 심사가 진행 중입니다.
• 일본 등 그 밖의 나라: 원문 확인일(2026-10-21) 기준으로 이 직장암 용도의 승인 발표는 아직 나오지 않았습니다. 앞으로 각국 규제기관과 제약사(GSK) 발표를 지켜보면 됩니다.

치료 기간을 더 줄일 수 있는지 살펴보는 후속 임상시험(NCT07740720)도 등록되어 연구가 이어지고 있습니다. 해외 치료를 고려한다면 그 나라의 승인 범위와 비용을 먼저 확인하세요. 일본 의료기관 정보를 읽는 방법은 기타 일본 의료정보에서 볼 수 있습니다.

환자가 확인할 점·주치의에게 물어볼 질문

• 제 직장암 조직으로 MMR 단백질 검사나 MSI 검사를 받았나요? 결과가 dMMR·MSI-H인가요?
• 제 병기(2기·3기)와 위치에서 도스탈리맙 단독치료를 먼저 고려할 수 있나요?
• 완전관해가 되면 내시경·MRI 검사는 얼마나 자주 받나요?
• 반응이 충분하지 않으면 언제, 어떤 치료로 바꾸나요?
• 린치증후군 유전 검사와 가족 검진이 필요한가요?

자주 묻는 질문

직장암 면역항암제로 정말 수술을 피할 수 있나요?

dMMR·MSI-H 직장암에서는 가능성이 큽니다. AZUR-1에서 71%가 도스탈리맙만으로 추가 치료 없이 진행 없이 지냈고, 미국 연구 50명에서는 항암화학방사선치료나 수술을 받은 환자가 없었습니다. 다만 정기 내시경·MRI 검사가 꼭 필요합니다.

도스탈리맙은 모든 직장암 환자에게 쓰나요?

아닙니다. 조직 검사에서 dMMR 또는 MSI-H로 확인된 2·3기 국소진행 직장암이 대상입니다. 직장암의 일부에 해당하므로 먼저 MMR·MSI 검사 결과를 확인하세요.

도스탈리맙 치료는 얼마나 걸리나요?

3주마다 한 번 정맥주사로 맞고 최대 9회, 약 6개월 동안 투여합니다. 치료 중과 치료 후 내시경·직장 MRI·CT로 반응을 확인합니다.

도스탈리맙 부작용은 어떤 것이 있나요?

초기 연구에서 발진, 피부 가려움, 피로, 메스꺼움이 흔했고 3등급 이상 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 면역 관련 이상반응은 정기 혈액 검사와 조기 신고로 관리합니다.

관련 글: 대장암 면역항암제 FDA 승인: dMMR 3기 수술 후 아테졸리주맙 · BCG 불응 방광암 치료: 안크티바 · 암 종류별 정보 모아보기

출처

• U.S. FDA — FDA grants accelerated approval to dostarlimab for locally advanced rectal cancer (2026-10-19)
  fda.gov
  확인일: 2026-10-21
• Cercek A, Foote MB, Rousseau B, et al. Nonoperative management of mismatch repair–deficient tumors. N Engl J Med 2025
  doi.org/10.1056/NEJMoa2404512
  확인일: 2026-10-21
• Cercek A, Lumish M, Sinopoli J, et al. PD-1 blockade in mismatch repair–deficient, locally advanced rectal cancer. N Engl J Med 2022;386:2363-2376
  doi.org/10.1056/NEJMoa2201445
  확인일: 2026-10-21
• ClinicalTrials.gov — A Study of Dostarlimab in Untreated dMMR/MSI-H Locally Advanced Rectal Cancer (AZUR-1, NCT05723562)
  clinicaltrials.gov/study/NCT05723562
  확인일: 2026-10-21
• FORCE (Facing Our Risk of Cancer Empowered) — XRAY: Dostarlimab for rectal cancer
  facingourrisk.org
  확인일: 2026-10-21

작성: FTH 편집팀, 원문 확인일 2026-10-21 · 의료 검토: 해당 없음

이 글은 공개 자료를 바탕으로 한 일반 정보이며 진단·치료를 대신하지 않습니다. 치료 결정은 담당 의료진과 상의하세요.