siRNA 항암제 PH-762: 피부암 주사 반응 65%

임상시험 1b상 — siRNA 항암제 PH-762 피부암 종양 내 주사 시험(NCT06014086), 미국피부과학회(AAD) 2026 최신 연구 발표 · 2027년 1분기 2b상 시작 예정

siRNA 항암제 PH-762를 피부 편평세포암 종양에 직접 주사한 1b상 시험에서 환자 20명 중 13명(65%)에게 병리학적 반응이 나타났고, 9명(45%)은 수술로 떼어 낸 조직에서 암세포가 모두 사라졌습니다. 가장 높은 용량을 투여받은 7명 중에서는 6명(85%)이 반응했습니다. 모든 용량에서 용량 제한 독성과 중대한 부작용은 없었으며, 개발사는 2027년 1분기 2b상 시작을 준비하고 있습니다.

siRNA 항암제는 어떤 원리로 작용하나요?

siRNA(small interfering RNA, 짧은 간섭 RNA)는 20여 개 염기로 이루어진 짧은 RNA 조각입니다. 세포 안에서 특정 유전자의 설계도(mRNA)를 찾아 잘라 내, 그 유전자가 단백질을 만들지 못하게 합니다. 이 현상을 RNA 간섭(RNA interference)이라고 부르며, 약이 단백질이 아니라 유전 정보 단계에서 작용한다는 점에서 핵산의약품에 속합니다. 2018년 8월 미국 FDA가 첫 siRNA 약(파티시란, 희귀 유전 신경질환 치료제)을 승인한 뒤 여러 siRNA 약이 환자 치료에 쓰이고 있습니다.

PH-762는 미국 바이오 회사 Phio Pharmaceuticals가 개발한 siRNA 항암제입니다. 겨냥하는 유전자는 면역세포의 제동 장치인 PD-1을 만드는 PDCD1 유전자입니다. 암은 PD-1 제동을 이용해 면역세포의 공격을 피하는데, PH-762는 종양 주변 면역세포에서 PD-1 생성을 줄여 면역세포가 다시 암을 공격하도록 돕습니다. 정맥 주사하는 PD-1 면역항암제와 목표는 같지만, 약을 종양에만 넣어 몸 전체로 퍼지는 양을 줄이도록 설계했습니다.

이 약에는 회사의 자가 전달 기술(INTASYL)이 쓰였습니다. 보통 siRNA는 지질 나노입자 같은 운반체가 있어야 세포 안으로 들어가지만, PH-762는 화학적으로 다듬어 운반체 없이 세포에 들어가도록 만들었습니다. 핵산의약품 전반은 핵산의약·압타머 안내에, 유전자 수준에서 암을 치료하는 다른 방법은 암 유전자치료란 글에 정리했습니다.

어떤 피부암 환자가 대상인가요?

피부 편평세포암(cutaneous squamous cell carcinoma, cSCC)은 피부 겉층 세포에서 생기는 암으로, 기저세포암 다음으로 흔한 피부암입니다. 햇빛을 많이 받는 얼굴, 귀, 손등에 잘 생기며 대부분 수술로 떼어 내 치료합니다. 다만 얼굴처럼 흉터와 기능이 중요한 자리에 생기거나 크기가 크면 수술 범위가 넓어져, 수술 전에 종양을 줄이는 치료에 관심이 커지고 있습니다.

이번 1b상에는 1기, 2기, 4기 피부 편평세포암 환자와 4기 흑색종, 4기 메르켈세포암 환자가 참여할 수 있었습니다. 모두 22명이 치료와 종양 절제를 마쳤고, 그중 20명이 피부 편평세포암 환자였습니다. 같은 피부암 가운데 흑색종에 쓰는 바이러스 치료는 흑색종 신약 투드리케브 글에서 볼 수 있습니다.

치료는 어떻게 받나요?

수술 전에 약을 먼저 쓰는 방식(neoadjuvant, 수술 전 보조 치료)입니다. 정해진 일정은 아래와 같습니다.

• 주사: 종양 안에 PH-762를 주 1회씩 4번 직접 주사
• 용량: 5개 군으로 나눠 단계적으로 높였고, 첫 군과 마지막 군의 약 농도 차이는 20배
• 수술과 평가: 마지막 주사 2주쯤 뒤 종양을 떼어 내, 남은 암세포 비율을 현미경으로 확인(병리학적 반응)

siRNA 항암제 1b상 결과: 피부 편평세포암 65% 반응

결과는 2026년 3월 미국 덴버에서 열린 미국피부과학회(American Academy of Dermatology) 연례 학술대회 최신 연구 세션에서 메리 스펠먼(Mary C. Spellman) 박사가 발표했습니다. 반응은 떼어 낸 조직에서 암세포가 절반 넘게 사라진 경우로 정의했습니다. 회사는 1월 첫 발표 뒤 자료를 다시 검토해 2월 10일 수정 수치를 냈고, 아래 표는 이 수정 수치 기준입니다.

출처: Phio Pharmaceuticals 발표(2026-02-10, 수정 수치), Dermatology Times AAD 2026 보도. 병리학적 반응은 수술로 떼어 낸 종양을 현미경으로 본 결과입니다.

함께 참여한 전이성 메르켈세포암 환자 1명도 부분 반응을 보였습니다. 연구 기간 중 병이 진행한 환자는 없었습니다. 가장 높은 용량에서 반응이 가장 좋았기 때문에, 회사는 다음 시험에서 이 용량을 이어서 평가하겠다고 밝혔습니다.

스펠먼 박사는 주사 뒤 생기는 염증이나 흉터 때문에 겉으로 잰 종양 크기로는 효과를 정확히 알기 어려워, 조직 검사로 본 병리학적 반응이 더 믿을 만한 지표라고 설명했습니다. 1b상은 소수 환자로 안전성과 적정 용량을 찾는 단계여서, 더 많은 환자를 대상으로 한 시험에서 효과와 지속 기간을 이어서 확인하게 됩니다.

부작용은 어느 정도였나요?

22명 모두에서 용량 제한 독성(dose-limiting toxicity)과 중대한 부작용은 보고되지 않았습니다. 학회 발표에서는 면역 관련 부작용(immune-related adverse events)도 나타나지 않았다고 했습니다. 약이 주사한 종양 주변에 주로 머물기 때문으로 보고 있습니다. 주사 부위가 붓거나 붉어지는 등 불편한 증상이 생기면 담당 의료진에게 알려 관리 방법을 함께 정합니다.

개발 단계와 받을 수 있는 곳

PH-762는 현재 임상시험 단계의 약입니다. 1b상은 2026년 6월에 끝났고, 회사는 최종 임상시험 보고서와 함께 다음 시험 설계에 관한 회의를 미국 FDA에 요청했습니다. 2026년 11월 5일 발표에 따르면 FDA 답변은 11월 말 나올 예정이며, 수술 전 피부 편평세포암 환자를 대상으로 한 2b상은 2027년 1분기 시작을 목표로 합니다.

2026년 11월 확인 기준으로 일본을 포함해 이 약을 승인한 나라는 없으므로, 받으려면 임상시험에 참여해야 합니다. 새 시험의 참여 조건과 모집 병원은 미국 임상시험 등록 사이트(ClinicalTrials.gov)에 올라오며, 1b상 등록번호는 NCT06014086입니다. 압타머 등 다른 핵산 항암제의 사람 대상 결과는 압타머 항암제 임상 결과 글에 있습니다.

환자가 확인할 점과 주치의에게 물어볼 질문

• 제 피부 편평세포암은 몇 기이며, 수술 전에 종양을 줄이는 치료가 도움이 되는 경우인가요?
• 수술 범위를 줄이기 위한 수술 전 치료로 지금 쓸 수 있는 방법은 무엇인가요?
• PH-762 2b상처럼 참여할 수 있는 siRNA 항암제 임상시험이 있나요?
• 종양 내 주사 치료를 받으면 수술 일정은 어떻게 바뀌나요?

자주 묻는 질문

siRNA 항암제는 기존 항암제와 무엇이 다른가요?

기존 약은 대부분 이미 만들어진 단백질에 붙어 작용하지만, siRNA는 단백질을 만드는 설계도(mRNA)를 잘라 단백질이 생기지 않게 합니다. PH-762는 이 방식으로 면역세포의 PD-1 제동을 줄입니다.

PH-762의 반응률은 얼마인가요?

1b상에서 피부 편평세포암 20명 중 13명(65%)이 반응했고 9명(45%)은 완전 반응이었습니다. 최고 용량군에서는 7명 중 6명(85%)이 반응했습니다.

PH-762 주사는 몇 번 맞나요?

1b상에서는 종양 안에 주 1회씩 4번 주사했고, 마지막 주사 2주쯤 뒤 종양을 수술로 떼어 냈습니다.

PH-762는 언제 받을 수 있나요?

아직 승인 전이며, 2027년 1분기 시작 예정인 2b상 등 임상시험으로 받을 수 있습니다. 승인 시점은 이후 시험 결과와 심사에 따라 정해집니다.

출처

• Phio Pharmaceuticals — Safety Monitoring Committee's positive wrap-up on PH-762 in skin cancer trial (revised response data, 2026-02-10)
  newsfilecorp.com
  확인일: 2026-11-12
• Dermatology Times — AAD 2026: Intratumoral PH762 shows early efficacy in cutaneous SCC with no immune-related adverse events
  dermatologytimes.com
  확인일: 2026-11-12
• Phio Pharmaceuticals — Key tumor response data from all cohorts in intratumoral PH-762 dose escalation trial (study design, 2026-01-20)
  newsfilecorp.com
  확인일: 2026-11-12
• Phio Pharmaceuticals — Third quarter 2026 financial results and business update: PH-762 toward phase 2b (2026-11-05)
  finviz.com
  확인일: 2026-11-12
• ClinicalTrials.gov — NCT06014086, intratumoral PH-762 in cutaneous carcinoma
  clinicaltrials.gov
  확인일: 2026-11-12
• PharmTech — FDA approves first-of-its-kind RNA therapy (patisiran, 2018)
  pharmtech.com
  확인일: 2026-11-12

작성: FTH 편집팀, 원문 확인일 2026-11-12 · 의료 검토: 해당 없음

이 글은 공개 자료를 바탕으로 한 일반 정보이며 진단·치료를 대신하지 않습니다. 치료 결정은 담당 의료진과 상의하세요.