소아암 치료

미래를 위한 소아암 치료 약물 승인의 향방 23

  1. 소아암 치료 현황과 도전
  2. 드래그 러그의 개념과 영향
  3. 일본 소아암 약물 승인의 어려움
  4. 해외에서 승인된 약물의 일본 도입 시도
  5. 의료 기관의 독자적 임상 연구와 노력
  6. 일본 정부의 드래그 러그 해소 노력
  7. 미래를 위한 소아암 치료 약물 승인의 향방
  8. 결론: 환자와 의료진을 위한 긍정적 전망

다음 내용은 일본 NHK글은 번역 인용하였습니다.
어린이가 걸리는 「 소아암 」. 그 치료의 현장에서는, 사용할 수 있는 약의 종류가 서양에 비해 지극히 적은 것이 문제가 되고 있습니다.
이 문제는 「드래그 러그」라고도 불립니다.
소아암 치료제 과제나 홋카이도 에서 시작된 「사용할 수 있는 약을 늘려 가자」는 소리에 대해 소개합니다.

소아암 이란

소아암은 일반적으로 15세 미만의 어린이에게서 볼 수 있는 암으로 뇌종양이나 백혈병 등 다양합니다.연간 약 2500명이 새로 진단되며 질병으로 사망하는 어린이의 원인으로 가장 많은 것으로 알려져 있습니다.

 

그러나 일본내에서 사용할 수 있는 소아암 치료제는 해외와 비교하면 적은 것이 현실입니다.
예를 들어 미국에서는 작년까지 20여 년 동안 소아암 치료제가 새롭게 40개 품목 승인되었습니다.
이 중 일본에서 승인된 약은 겨우 16개 품목 밖에 되지 않습니다.
이처럼 해외에서 사용되는 약을 국내에서는 사용할 수 없거나 사용할 수 있게 되기까지 오랜 시간이 걸리는 것을「드래그 러그」라고 부릅니다.

소암암

소아암 치료 드래그 러그의 영향은

드래그 러그는 소아암 환자에게 큰 영향을 주고 있습니다.
이쪽은 3년 전에 6살의 나이로 사망한 남자아이입니다.
생후 반년 만에 주로 뇌와 간에 암이 생기는 「러브도이드 종양」이라는 진단을 받았습니다.
연간 15명 정도밖에 진단되지 않는 희귀한 암으로 수술과 방사선 치료도 받았지만 5세에 재발했습니다.

 

남자아이의 아버지는 전문의와 상담하고 해외 등의 논문을 조사한 결과 미국 효과가 있을지도 모르는 신약에 대해 알았지만 일본내에서는 승인되지 않은 약이었기 때문에 사용하지 못한 채 재발 반년 만에 사망하였습니다.
남자아이의 아버지는 취재에서 그 약을 사용할 수 있었다면 다른 결과가 나오지 않았을까 하는 생각이 아직도 든다.일본에서 승인받지 못한 것이 정말 억울하다고 말했습니다.

소아암 치료 드러그 러그의 배경은

일본내 드래그 러그의 배경 중 하나로 소아암 환자가 성인보다 적고 제약기업에 시장이 작다는 점이 있습니다.
개발 비용의 부담이 크고, 이익을 내기 어려운 것이, 개발이 충분히 진행되지 않는 이유로 여겨지고 있습니다.

 

미국에서도 이전에는 소아암 약이 적다는 과제를 안고 있었지만 제약기업이 성인용 약을 개발할 때 소아용 개발도 함께 하는 것을 원칙적으로 의무화하는 법률이 생기면서 상황이 크게 개선된 것으로 알려져 있습니다.
일본에서는 그런 제도가 아직 없습니다.
게다가 소아암 임상 연구 등을 잘 아는 의료기관이나 직원이 적은 것 등도 일본에서 개발이 진행되지 않는 요인으로 여겨지고 있습니다.

소아암 치료 신약으로「새로운 드래그 러그」도

이 문제는 앞으로 점점 더 확산될 우려가 있습니다.
9월 29일부터 10월 1일에 삿포로시에서 열린 「일본 소아 혈액·암 학회」에서는, 「분자 표적약」이라고 하는 약에 대해 논의되었습니다.

 

분자표적약이란 특정 유전자의 변이에 의해 일어나는 암을 목표로하여 새로운 유형의 암 치료제로 최근 들어 속속 개발되고 있습니다.
그러나 일본에서는 이 분자 표적약의 소아용이 적은 것이 현실입니다.

 

이처럼 새로운 유형의 암 치료제가 나와도 그것을 일본내에서 아이들에게 사용할 수 없는 경우가 앞으로 점점 늘어날 수 있다는 우려가 지적되고 있습니다.
이것을 의료 현장에서는 「새로운 드래그 러그」라고도 부르고 있습니다.

소아암 치료 시작된 새로운 대처

소아암 어린이를 구하고 싶다, 이러한 현상을 개선하고 싶다고, 실은 새로운 대처가 시작되고 있습니다.

국가의 승인을 얻기 위해서는, 그 약의 안전성이나 효과를 확인하는 「임상 연구」가 필요합니다.
이것은 본래 제약 기업이 하는 것이 일반적입니다.
그런데 아까 말씀드린 것처럼 소아암 같은 경우에는 비용 등이 많이 들기 때문에 일본내에서는 충분히 진행이 안 되고 있습니다.
실제로 10월 말 현재 진행되고 있는 소아암 임상연구는 미국에서는 332개, 유럽에서는 188개이지만 일본은 47개에 불과합니다.

 

이런 가운데 홋카이도 대학병원은 5월부터 제약기업에 의존하지 않고 스스로 임상연구를 시작했습니다.
이미 미국에서 승인된 분자 표적약을 사용하여 뇌종양이나 췌장암 등을 앓는 1세에서 15세 사이의 7명의 어린이가 참여하고 있습니다.
다만, 이러한 연구를 진행시키는데 있어서 큰 과제가 되는 것은 비용입니다.

 

일본에서 승인된 약이 아니기 때문에 해외에서 수입해야 하며, 첫 해는 1인당 연간 100만엔 정도의 비용이 든다고 알려져 있습니다.
그 비용을 홋카이도 대학 병원은 ‘클라우드 펀딩’으로 마련하기로 했습니다.

인터넷과 학회를 통해 기부를 호소했더니 10월 말까지 2개월 동안 목표인 2550만엔 이상이 모였습니다.
홋카이도(北海道)대병원은 이 자금을 바탕으로 4년 후 동안 임상 연구를 실시하고, 거기서 얻은 데이터를 제약 기업과 공유하여 약 승인에 도움을 주고 싶다고 합니다.


연구 대표자인 홋카이도대병원 키노시타 이치로 교수는 지금 이대로는 구할 생명도 구할 수 없다고 생각해 아이들을 위해 연구를 시작했다.장차 승인으로 이어졌으면 좋겠다고 말했습니다.

소암암

소아암치료 일본정부의 움직임은

의료 현장만의 노력으로는 한계도 있고 국가도 대책을 내놓을 필요가 있습니다.
후생노동성은 7월부터 드래그 러그 해소 등을 위해 전문가 등을 모은 검토회를 시작했습니다.

앞서 소개했지만 미국 등에서는 성인용 신약을 개발할 때 소아용도 함께 개발하도록 원칙적으로 의무화하고 있는 등의 해외 사례를 참고하여 제약기업이 성인용 약을 개발할 때 소아용 개발 계획도 함께 만들도록 하기 위한 시책이 검토되고 있습니다.

 

구체적으로는 제약기업이 소아용을 개발하기 쉽도록 국가가 정하는 약의 가격=약가에 어떠한 우대조치를 강구하는 등의 방안도 논의되고 있습니다.
검토회는, 금년도중을 목표로 보고서를 정리할 예정입니다.

지금 질병과 싸우고 있는 소아암 환자나 가족, 의료진 중에는 해외에서 승인된 약을 하루빨리 사용하기를 원하는 사람이 있습니다.
그렇기 때문에, 국가는, 드래그 러그에 직면하고 있는 이러한 환자나 의료 현장의 목소리를 확실히 받아들여 신속하게 논의해, 제도의 재검토 할 필요가 있습니다.